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Nov 24, 2023

La société de portefeuille Disc Medicine présente des données initiales positives de l'essai BEACON de phase 2 à l'EHA

Arix Bioscience PLC (ARIX) La société de portefeuille Disc Medicine présente des résultats positifs

Arix Bioscience PLC (ARIX) La société du portefeuille Disc Medicine présente des données initiales positives de l'essai BEACON de phase 2 à l'EHA 09-Jun-2023 / 14:53 GMT/BST

Arix Bioscience plc

La société de portefeuille Disc Medicine présente des données initiales positives de l'essai BEACON de phase 2 à l'EHA

LONDRES, le 9 juin 2023 : Arix Bioscience plc (« Arix » ou la « Société ») (LSE : ARIX), une société de capital-risque transatlantique axée sur l'investissement dans des sociétés de biotechnologie révolutionnaires, note que sa société de portefeuille, Disc Medicine, a annoncé aujourd'hui des résultats de son essai ouvert de phase 2 BEACON évaluant la bitopertine, un inhibiteur du transporteur de glycine 1 (GlyT1) administré par voie orale, chez des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE) et de protoporphyrie liée à l'X (XLP) lors du congrès 2023 de l'Association européenne d'hématologie (EHA) à Francfort, en Allemagne.

Les données d'essai initiales de l'étude BEACON ont démontré des diminutions constantes de la protoporphyrine IX (le métabolite responsable de la maladie dans l'EPP), des augmentations significatives de la tolérance au soleil rapportée et des améliorations des mesures de la qualité de vie des patients.

L'essai BEACON est un essai randomisé, ouvert et à bras parallèles recrutant jusqu'à 22 patients atteints d'EPP ou de XLP sur des sites d'essai en Australie. Cet essai a été conçu pour évaluer les changements dans les niveaux de PPIX, ainsi que les mesures de la photosensibilité, de la qualité de vie, de l'innocuité et de la tolérabilité.

Robert Lyne, PDG d'Arix Bioscience, a déclaré : « Nous sommes très encouragés par les données positives de l'essai BEACON. Il s'agit d'une étape clinique importante pour la société et d'un développement majeur pour les patients souffrant de protoporphyrie érythropoïétique. Nous sommes impatients de soutenir Disc Medicine alors qu'ils continuent à faire progresser l'étude BEACON grâce au développement clinique. Nous sommes également ravis que Disc atteigne ces jalons cliniques importants moins de deux ans après notre investissement initial, démontrant le succès de notre stratégie en action.

L'annonce peut être consultée sur le site Web de Disc Medicine à l'adresse : https://www.discmedicine.com/ et le texte intégral de l'annonce de la société est contenu ci-dessous.

[PREND FIN]

Demandes

Pour plus d'informations sur Arix, veuillez contacter :

Arix Bioscience plc

+44 (0)20 7290 1050

[email protected]

Groupe Powerscourt

Sarah MacLeod, Ibrahim Khalil, Nick Johnson

+44 (0)20 7250 1446

[email protected]

À propos d'Arix Bioscience plc

Arix Bioscience plc est une société mondiale de capital-risque axée sur l'investissement dans des sociétés de biotechnologie révolutionnaires autour d'avancées de pointe dans les sciences de la vie.

Nous collaborons avec des entrepreneurs exceptionnels et fournissons le capital, l'expertise et les réseaux mondiaux pour aider à accélérer leurs idées en nouveaux traitements importants pour les patients. En tant que société cotée en bourse, nous sommes en mesure d'apporter cette phase de croissance passionnante de notre industrie à un plus large éventail d'investisseurs. www.arixbioscience.com

Communiqué de presse sur la médecine du disque :

Le disque présente des données initiales positives de l'essai BEACON de phase 2 sur la bitopertine chez des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE) lors du congrès 2023 de l'Association européenne d'hématologie (EHA)

09 juin 2023

Des réductions constantes et dose-dépendantes de la protoporphyrine IX (PPIX), le métabolite responsable de la maladie dans l'EPP, ont été observées chez les patients traités par la bitopertine

Les patients ont signalé des améliorations significatives de la tolérance au soleil et des mesures de la qualité de vie

La bitopertine a été bien tolérée, aucun changement significatif de l'hémoglobine n'a été observé

Disc Medicine organisera une conférence téléphonique pour les investisseurs aujourd'hui à 7 h 30 HE

WATERTOWN, Mass., 09 juin 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ : IRON), une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves maladies, a présenté aujourd'hui les résultats préliminaires de son essai ouvert de phase 2 BEACON en cours évaluant la bitopertine, un inhibiteur du transporteur de glycine 1 (GlyT1) administré par voie orale, chez des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE) et de protoporphyrie liée à l'X (XLP) à l'European Congrès 2023 de l'Association d'hématologie (EHA) à Francfort, en Allemagne. Les données de l'essai initial ont démontré des diminutions constantes du PPIX, des augmentations significatives de la tolérance au soleil rapportée et des améliorations des mesures de la qualité de vie des patients.

"Nous sommes ravis de partager ces premières données positives de BEACON, qui fournissent les premières preuves cliniques à l'appui de notre hypothèse thérapeutique de la bitopertine dans l'EPP. Au cours des 12 prochains mois, nous prévoyons de poursuivre sur cette lancée avec une série de lectures cliniques supplémentaires. -outs à travers notre portefeuille », a déclaré John Quisel, JD, Ph.D., directeur général et président de Disc Medicine. "C'est un moment important pour Disc en tant qu'entreprise, et je tiens à exprimer ma gratitude à notre équipe, à nos collaborateurs et, plus important encore, aux patients et aux familles qui participent à BEACON."

« Nous sommes ravis de partager ces données initiales de l'essai BEACON, où nous avons observé une suppression constante et soutenue du PPIX, le métabolite responsable de la maladie dans l'EPP, chez les patients traités avec la bitopertine », a déclaré Will Savage, MD, Ph.D., Médecin-chef chez Disc Medicine. « Surtout, cette réduction s'est traduite par des améliorations significatives du temps que les patients peuvent passer au soleil sans signaler de douleur ou de symptômes liés à leur maladie. Nous sommes encouragés par les données et prévoyons de présenter des données supplémentaires à la fin de l'année.

L'essai BEACON est un essai randomisé, ouvert et à bras parallèles recrutant jusqu'à 22 patients atteints d'EPP ou de XLP sur des sites d'essai en Australie. Cet essai a été conçu pour évaluer les changements dans les niveaux de PPIX, ainsi que les mesures de la photosensibilité, de la qualité de vie, de l'innocuité et de la tolérabilité. Les sujets sont randomisés pour recevoir 20 mg ou 60 mg de bitopertine une fois par jour pendant 24 semaines, après quoi les patients ont la possibilité de poursuivre l'extension en ouvert de l'essai jusqu'à 24 semaines supplémentaires. L'essai est en cours et ces données reflètent les données initiales de 15 sujets inscrits à la date limite des données du 8 mai 2023, avec une plage de durées de traitement allant de 18 jours à 6 mois. En raison du traitement par lots des échantillons, la date limite pour les données PPIX était le 7 avril 2023.

Faits saillants des données initiales présentées :

Niveaux de protoporphyrine IX (PPIX) : réductions significatives, constantes, dose-dépendantes et soutenues de la PPIX dans le sang total et sans métal ; réduction moyenne de> 40% par rapport à la ligne de base

Les mesures de la tolérance à la lumière (individuelle) de deux participants avec le suivi le plus long ont démontré des augmentations substantielles de la tolérance à la lumière du soleil, mesurées par le temps passé au soleil sans éprouver de prodrome (symptômes initiaux qui signalent une crise de douleur), ou "défi de la lumière du soleil":

Un participant sous 20 mg de bitopertine a signalé une augmentation > 80 fois supérieure de la tolérance au soleil au jour 88 du traitement, passant de 4,5 minutes au départ à plus de 6 heures ; le participant n'a signalé aucun prodrome lors d'un défi à la lumière du soleil après le jour 20

Un participant sous 60 mg de bitopertine a signalé une augmentation > 200 fois supérieure de la tolérance au soleil au jour 74 du traitement, passant de 1,25 minute au départ à plus de 4 heures, et n'a signalé aucun prodrome lors d'un défi au soleil après le jour 120

Mesures de la tolérance à la lumière (regroupées parmi les participants dont les données étaient disponibles dans l'essai) :

Temps total hebdomadaire moyen passé au soleil : augmenté de 344 minutes (environ 49 minutes par jour) à 1 200 minutes à la semaine 24

Temps de prodrome pendant la provocation au soleil (moyenne sur une période de deux semaines) : multiplié par 7, passant de 25 minutes au départ à 182 minutes à la semaine 24

Proportion accrue de jours sans symptômes : 75 % contre 25 % (valeur de référence)

Proportion accrue de défis solaires sans prodromes : 50 % contre 0 % (baseline)

Réactions phototoxiques : réduction de 96 % des réactions phototoxiques signalées par les patients pendant le traitement par rapport à la valeur initiale (n = 15)

Mesures de la qualité de vie des patients

Impression globale du patient sur le changement (PGIC) : les 10 patients ayant effectué une visite au jour 43 ont signalé que leur maladie s'était beaucoup améliorée (n = 8) ou un peu mieux (n = 2) au cours des 7 derniers jours

Impression globale de sévérité du patient (PGIS) : neuf patients sur 10 ayant terminé une visite au jour 43 ont déclaré que leur PPE était légère (n = 3) ou pas du tout grave (n = 6)

EPP Impact Questionnaire (EPIQ) : Pour les patients dont les données les plus récentes étaient au jour 43, 4/8 patients ont signalé une amélioration de l'impact de l'EPP sur la qualité de vie et 4/8 n'ont signalé aucun changement de l'impact de l'EPP sur la qualité de vie. Pour les patients dont les données les plus récentes étaient après le jour 43, 2/2 ont signalé une amélioration marquée de l'impact de l'EPP sur la qualité de vie, ne signalant aucun impact de l'EPP sur la qualité de vie.

Bitopertin a été bien toléré aux deux niveaux de dose sans aucun effet indésirable grave signalé, aucun arrêt ou réduction de dose signalé, aucun effet indésirable signalé supérieur au grade 1 et aucun changement significatif observé dans les taux moyens d'hémoglobine

Ces données ont été présentées lors du congrès 2023 de l'Association européenne d'hématologie à Francfort, en Allemagne, et l'affiche est disponible sur la plateforme du congrès de l'EHA à l'adresse www.ehaweb.org.

La direction organisera un appel pour examiner les données présentées le vendredi 9 juin à 7 h 30 HE. Veuillez vous inscrire à l'événement sur la page Événements et présentations du site Web de Disc (https://ir.discmedicine.com/).

À propos de Bitopertin

Bitopertin est un inhibiteur expérimental, au stade clinique, administré par voie orale du transporteur de glycine 1 (GlyT1) qui est conçu pour moduler la biosynthèse de l'hème. GlyT1 est un transporteur membranaire exprimé sur les globules rouges en développement et est nécessaire pour fournir suffisamment de glycine pour la biosynthèse de l'hème et soutenir l'érythropoïèse. Disc prévoit de développer la bitopertine comme traitement potentiel pour une gamme de maladies hématologiques, y compris les porphyries érythropoïétiques, où elle a le potentiel d'être la première thérapie modificatrice de la maladie. Il existe actuellement deux essais cliniques de phase 2 en cours sur la bitopertine chez des patients atteints de porphyrie érythropoïétique, dont un essai ouvert appelé BEACON et un essai randomisé en double aveugle contrôlé par placebo appelé AURORA.

Bitopertin est un agent expérimental et son utilisation en tant que thérapie n'est approuvée dans aucune juridiction du monde. Disc a obtenu les droits mondiaux sur la bitopertine dans le cadre d'un accord de licence de Roche en mai 2021.

À propos de la protoporphyrie érythropoïétique (PPE) et de la protoporphyrie liée à l'X (XLP)

La protoporphyrie érythropoïétique (EPP) et la protoporphyrie liée à l'X (XLP) sont des maladies rares, débilitantes et potentiellement mortelles causées par des mutations qui affectent la biosynthèse de l'hème, entraînant l'accumulation d'un intermédiaire photoactif toxique appelé protoporphyrine IX (PPIX). Cela provoque des réactions graves lorsque les patients sont exposés à la lumière du soleil, caractérisées par une douleur atroce, un œdème, des sensations de brûlure et des cloques et une défiguration potentielles. Le PPIX s'accumule également dans le système hépatobiliaire et peut entraîner des complications, notamment des calculs biliaires, une cholestase et des lésions hépatiques chez 20 à 30 % des patients et, dans les cas extrêmes, une insuffisance hépatique. La norme de soins actuelle implique des mesures extrêmes pour éviter la lumière du soleil, y compris la limitation des activités de plein air à la nuit, l'utilisation de vêtements de protection et d'écrans opaques et la gestion de la douleur. Cela a un impact significatif sur le développement psychosocial, la qualité de vie et les activités quotidiennes des patients, en particulier chez les jeunes enfants et les familles. Il n'existe actuellement aucun remède contre l'EPP et un seul traitement approuvé par la FDA, une hormone synthétique implantée chirurgicalement conçue pour stimuler la production de mélanine appelée Scenesse® (afamélanotide).

À propos de Disc Medicine Disc Medicine est une société biopharmaceutique au stade clinique engagée dans la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les patients souffrant de maladies hématologiques graves. Nous construisons un portefeuille de candidats thérapeutiques innovants, potentiellement premiers de leur classe, qui visent à traiter un large éventail de maladies hématologiques en ciblant les voies biologiques fondamentales de la biologie des globules rouges, en particulier la biosynthèse de l'hème et l'homéostasie du fer. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.discmedicine.com.

Diffusion d'une Annonce Réglementaire, transmise par EQS Group. L'émetteur est seul responsable du contenu de cette annonce.

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GB00BD045071

Code de catégorie :

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ARIX

Code LEI :

213800OVT3AHQCXNIX43

Catégories OAM :

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ID d'actualités EQS :

1653863

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Service d'actualités de l'EQS